【基因改造?】中國科學家以基因編輯治血癌及HIV患者,治療顯示有望緩解血癌。

醫學新知

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新英格蘭醫學期刊(NEJM)近日發表一份研究論文,中國研究員以基因編輯技術「常間回文重複序列叢集關聯蛋白系統」(CRISPR),治療患有急性淋巴性白血病與愛滋病患者。CRISPR一直令醫學界有所爭議,去年南方科技大學副教授賀建奎以此法,為雙胞胎編輯免疫愛滋病基因,惟因涉及修改胚胎基因,引發醫學界狠批。

《CRISPR – Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia》研究由北京大學幹細胞研究中心主任鄧宏魁領導。27歲男患者有白血病與愛滋病,由骨髓幹細胞受損導致血癌。團隊利用CRISPR技術,為他修正造血幹細胞與前驅細胞(HSPC)的CCR5基因,這基因是導致愛滋病人的HIV病毒入侵細胞的主要原因,關閉就可與愛滋病絕緣。

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有助緩解血癌

治療後19個月,患者血癌緩解,編輯修正過的HSPC植入後,對抗大量病原菌的「CD4受體」蛋白質亦有增加;惟研究對愛滋病的效果不大,約5%淋巴細胞對抗HIV。但研究團隊確定,CRISPR技術在人體內可發揮長期功效,患者也無不良反應或DNA受損。

研究基於CRISPR在造血幹細胞上進行CCR5基因編輯技術,並實現了長期穩定的造血系統重建。造血幹細胞上的基因編輯不會對其他組織器官及生殖系統有影響。初步證明基因編輯的造血幹細胞移植的可行性,和在人體內的安全性,將會推動基因編輯技術在臨床應用的發展。

Source:NEJM北京大學基礎醫學院

Text by Medical Inspire

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