【醫學科技】肥胖原因具遺傳、環境因素,現時難以開發有效減肥藥;新型基因療法或可直接「切除」脂肪組織。

專科資訊 - 內分泌及糖尿科

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說到利用新興的基因編輯技術來治療疾病,大家通常想到的是治療遺傳病,或是被稱為「頭號殺手」的癌症。而根據最近發表在學術期刊《基因組研究》(Genome Research)上的一篇論文,科學家們開發了一種針對肥胖的基因療法,成功直接「切除」肥胖實驗用白老鼠的脂肪組織。

引起肥胖的原因很複雜,概括來說,就是由遺傳因素和環境因素共同決定的。正因為如此,開發有效的減肥藥並非易事,現有的減肥藥也多有副作用。

韓國漢陽大學的金龙熙(Yong-Hee Kim)教授領導的研究小組針對脂肪酸代謝基因Fabp4,開發了一種基因沉默療法,讓白色脂肪組織中Fabp4基因的活動下降,從而減少脂肪細胞內儲存的脂質。

這是一項CRISPR干擾(CRISPRi) 技術,把沒有酶活性的核酸酶Cas9與單條導向RNA組合在一起,產生的複合物並不切除目標基因,而是干擾目標基因的轉移。

這一基因療法在動物實驗中達到了驚人的減肥效果,研究人員先用富含脂肪的食物餵胖了白老鼠,這些白老鼠不僅體重超標,還出現了肥胖人士常有的症狀: 胰島素抵抗。

而在抑制Fabp4後,在短短6週時間內,白老鼠體重減輕20%。要知道,目前FDA已批准的標準療法,在肥胖症患者中的療效顯示,治療一年的話體重大約只有下降5%。相比之下,這種基因療法的減重效果實在驚艷。

除此之外,白老鼠的健康指標也有全面提升。胰島素抵抗和身體炎症大為改善,肝臟的脂肪沉積減少,血脂(甘油三脂的水平)也平穩下來。

當然研究人員也明白,這種療法在白老鼠上顯示出良好的效果,並不代素馬上就可以用於臨床,在治療人類疾病前還有很多研究工作要做。但這項研究無疑凸顯了精準基因編輯的廣闊前景,隨著技術的不斷進步,可以轉化為多種療法。

Source : Genome Research

Text by Medical Inspire

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