根據美國醫學公司GoodRx，全球最貴藥物排行榜中，諾華基因治療（Novartis’ Zolgensma）登上榜首，屬一次性治療，主要針對脊髓性肌肉萎縮症人士，價錢為212.5萬美元，折合約港幣1651.8萬元。
霎眼一看，諾華基因治療價錢之高或令人吃驚，但其實比完成現行療程便宜。現時，不少患者均會服用藥物Spinraza，療程為期10年，第一年須繳付75萬美元，後續數年則須每年繳付37.5萬元，總須付費約400萬美元，折合約港幣3109萬元，價錢高諾華基因治療近一倍。
排名第二為藥物Zokivny，價值大約103.2萬美元，折合港幣約802.5萬元，由生物科技公司Eiger Biopharmaceuticals研製，屬美國食品藥物管理局（FDA）首度批准使用的早衰症（Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome）及早衰核纖層蛋白病（Processing-deficient Progeroid Laminopathies）藥物。
早衰症屬極端罕見的先天性遺傳疾病，每400萬人中有一人會患上，患者多於兒時開始出現病徵，典型病徵為頭部變大、重量及高度維持不變、血管明顯、聲線尖、脂肪及肌肉慢慢減少。早衰症患者身體老化極快，機能逐漸衰退，多數人壽命僅有十餘年。
早衰核纖層蛋白病同屬遺傳疾病，患者蛋白質結構遭改變，使部分組織出現早衰跡象。
排名第三則為藥物Danyelza，價值約97.8萬元美金，折合港幣約760萬元，專為治療復發性或較難治療的神經母細胞瘤，尤以位於骨骼及骨髓之間的細胞瘤，此藥由美國藥廠Y-mAbs Therapeutics研製。
Text by MEDICAL INSPIRE 醫·思維
