美國食品藥品監督管理局（U.S. Food and Drug Administration，FDA）於日前11月26日宣布一種治療癌症的新藥通過審批，可面世推出市面。這是 FDA 第二次批准這類不針對特定腫瘤抗癌新藥面世，亦是少有地加快審批程序，容許新藥於2018年11月便註冊推出市場。
新抗癌藥 Larotrectinib（代號為LOXO-101），為一種強效、口服、選擇性原肌球蛋白受體激酶（TRKs）抑製劑，用於治療具有神經營養酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的的成人及兒童的局部晚期或轉移性實體瘤。
TRK 基因融合是指由於染色體變異，導致 NTRK 基因家族成員（NTRK1、NTRK2、NTRK3）與另一個不相關的基因融合在一起，促使 TRK 融合腫瘤的擴散和生長。NTRK 基因融合可以發生在身體的任何部位，因此，TRK 融合腫瘤可能會成為多種成人和兒童的不可手術切除或轉移性實體腫瘤。
據估計，這種異常腫瘤佔常見腫瘤的0.5%至1%，但在某些罕見腫瘤中所佔比例超過90%，例如唾液腺癌、某種青年型乳腺癌和嬰兒型纖維肉瘤等。
傳統抗癌藥物都是針對某個解剖位置的腫瘤，而 Larotrectinib 則有別於傳統藥物，是對腫瘤基因具有指向性，用於所有 NTRK 基因融合腫瘤，而不限於特定細胞或組織，旨在直接靶向TRK 蛋白（包括TRKA、TRKB、和TRKC），關閉導致 TRK 融合腫瘤生長的信號通路。
研發過程中邀請了55名患者參與實驗，年齡從4個月到76歲不等，他們都是原肌球蛋白受體激酶融合基因突變攜帶者，各癌症個案分布如下：
- 唾液癌（12人）
- 肉瘤（10人）
- 嬰兒型纖維肉瘤（7人）
- 肺癌（5人）
- 甲狀腺癌（5人）
- 結腸癌（4人）
- 黑色素瘤（4人）
- 膽管癌（2人）
- 胃腸間質瘤（2人）
- 其他腫瘤（4人）
結果顯示，Larotrectinib 於不同類型的癌症中有著75％的緩解率，並且這種效果是持續性的，在當中73％的個案能持續最少6個月，亦有39％能持續1年或以上。而患者年紀亦沒有影響藥物的效果，Larotrectinib 在不同的 TRK 融合腫瘤個案中都具有顯著且持久的抗癌活性。
而治療過程中最常見的副作用為疲勞（30％）、頭暈（28％）和噁心（28％），這些反應被認為是藥物發揮作用的象徵。此外，5名患者（11％）需要減少劑量，不過並沒有因副作用需停止治療的患者。
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Text by Medical Inspire
