阿爾茨海默症（俗稱老人癡呆）與家族遺傳有莫大關係，患者雖然可在認知出現問題之前獲得診斷，但目前還未有有效的治療方法。科技大學最近研發了一種新型全腦基因編輯技術，能替阿爾茨海默症的治療發展長效方法。
這種基因編輯技術利用新的運送工具，跨越血腦屏障。通過單次、無創的靜脈注射，便能將基因編輯工具運送到整個大腦，以進行全腦基因編輯。
團隊以阿爾茨海默症轉基因小鼠模型進行有關實驗，發現有效改善基因突變和病症。團隊又發現，實驗小鼠在接受基因編輯技術治療6個月後（其平均壽命三分一），其大腦中被認為引發AD神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊，仍然保持較低水平。上述證明該基因編輯技術的單次治療可以維持長期療效，亦未在小鼠身上發現任何明顯的副作用。
團隊表示，有關技術可以在症狀出現前糾正引發疾病的基因突變，並且可達到「一次治療，長期有效」的治療效果；不過目前尚缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具將基因編輯工具運送到大腦，此外現有的基因組編輯技術，還無法在全腦範圍發揮有效的治療作用。
Source: HKUST, Nature Biomedical Engineering
Text by MEDICAL INSPIRE 醫·思維
