根據美國醫學公司GoodRx,全球最貴藥物排行榜中,諾華基因治療(Novartis’ Zolgensma)登上榜首,屬一次性治療,主要針對脊髓性肌肉萎縮症人士,價錢為212.5萬美元,折合約港幣1651.8萬元。
霎眼一看,諾華基因治療價錢之高或令人吃驚,但其實比完成現行療程便宜。現時,不少患者均會服用藥物Spinraza,療程為期10年,第一年須繳付75萬美元,後續數年則須每年繳付37.5萬元,總須付費約400萬美元,折合約港幣3109萬元,價錢高諾華基因治療近一倍。
排名第二為藥物Zokivny,價值大約103.2萬美元,折合港幣約802.5萬元,由生物科技公司Eiger Biopharmaceuticals研製,屬美國食品藥物管理局(FDA)首度批准使用的早衰症(Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome)及早衰核纖層蛋白病(Processing-deficient Progeroid Laminopathies)藥物。
早衰症屬極端罕見的先天性遺傳疾病,每400萬人中有一人會患上,患者多於兒時開始出現病徵,典型病徵為頭部變大、重量及高度維持不變、血管明顯、聲線尖、脂肪及肌肉慢慢減少。早衰症患者身體老化極快,機能逐漸衰退,多數人壽命僅有十餘年。
早衰核纖層蛋白病同屬遺傳疾病,患者蛋白質結構遭改變,使部分組織出現早衰跡象。
排名第三則為藥物Danyelza,價值約97.8萬元美金,折合港幣約760萬元,專為治療復發性或較難治療的神經母細胞瘤,尤以位於骨骼及骨髓之間的細胞瘤,此藥由美國藥廠Y-mAbs Therapeutics研製。
Text by MEDICAL INSPIRE 醫·思維