新英格蘭醫學期刊（NEJM）近日發表一份研究論文，中國研究員以基因編輯技術「常間回文重複序列叢集關聯蛋白系統」（CRISPR），治療患有急性淋巴性白血病與愛滋病患者。CRISPR一直令醫學界有所爭議，去年南方科技大學副教授賀建奎以此法，為雙胞胎編輯免疫愛滋病基因，惟因涉及修改胚胎基因，引發醫學界狠批。
《CRISPR – Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia》研究由北京大學幹細胞研究中心主任鄧宏魁領導。27歲男患者有白血病與愛滋病，由骨髓幹細胞受損導致血癌。團隊利用CRISPR技術，為他修正造血幹細胞與前驅細胞（HSPC）的CCR5基因，這基因是導致愛滋病人的HIV病毒入侵細胞的主要原因，關閉就可與愛滋病絕緣。
有助緩解血癌
治療後19個月，患者血癌緩解，編輯修正過的HSPC植入後，對抗大量病原菌的「CD4受體」蛋白質亦有增加；惟研究對愛滋病的效果不大，約5％淋巴細胞對抗HIV。但研究團隊確定，CRISPR技術在人體內可發揮長期功效，患者也無不良反應或DNA受損。
研究基於CRISPR在造血幹細胞上進行CCR5基因編輯技術，並實現了長期穩定的造血系統重建。造血幹細胞上的基因編輯不會對其他組織器官及生殖系統有影響。初步證明基因編輯的造血幹細胞移植的可行性，和在人體內的安全性，將會推動基因編輯技術在臨床應用的發展。
Text by Medical Inspire
