說到利用新興的基因編輯技術來治療疾病，大家通常想到的是治療遺傳病，或是被稱為「頭號殺手」的癌症。而根據最近發表在學術期刊《基因組研究》（Genome Research）上的一篇論文，科學家們開發了一種針對肥胖的基因療法，成功直接「切除」肥胖實驗用白老鼠的脂肪組織。
引起肥胖的原因很複雜，概括來說，就是由遺傳因素和環境因素共同決定的。正因為如此，開發有效的減肥藥並非易事，現有的減肥藥也多有副作用。
韓國漢陽大學的金龙熙（Yong-Hee Kim）教授領導的研究小組針對脂肪酸代謝基因Fabp4，開發了一種基因沉默療法，讓白色脂肪組織中Fabp4基因的活動下降，從而減少脂肪細胞內儲存的脂質。
這是一項CRISPR干擾（CRISPRi） 技術，把沒有酶活性的核酸酶Cas9與單條導向RNA組合在一起，產生的複合物並不切除目標基因，而是干擾目標基因的轉移。
這一基因療法在動物實驗中達到了驚人的減肥效果，研究人員先用富含脂肪的食物餵胖了白老鼠，這些白老鼠不僅體重超標，還出現了肥胖人士常有的症狀： 胰島素抵抗。
而在抑制Fabp4後，在短短6週時間內，白老鼠體重減輕20%。要知道，目前FDA已批准的標準療法，在肥胖症患者中的療效顯示，治療一年的話體重大約只有下降5%。相比之下，這種基因療法的減重效果實在驚艷。
除此之外，白老鼠的健康指標也有全面提升。胰島素抵抗和身體炎症大為改善，肝臟的脂肪沉積減少，血脂（甘油三脂的水平）也平穩下來。
當然研究人員也明白，這種療法在白老鼠上顯示出良好的效果，並不代素馬上就可以用於臨床，在治療人類疾病前還有很多研究工作要做。但這項研究無疑凸顯了精準基因編輯的廣闊前景，隨著技術的不斷進步，可以轉化為多種療法。
Source : Genome Research
Text by Medical Inspire
