加州大學舊金山分校(UC San Francisco)的研究團隊首次成功將人類幹細胞轉化為成熟的胰島素生成細胞,為治療一型糖尿病的重大突破。
一型糖尿病是一種自身免疫性疾病,患者體內的白血球會破壞產生胰島素的胰腺β細胞,失去胰島素來調節血液中的葡萄糖濃度,就會造成血糖濃度過高,以至導致嚴重的器官損傷,更可能導致死亡。患者需要定時注射胰島素和及注意飲食,以控制體內血糖濃度,避免更嚴重的併發症發生,例如腎臟病變、視網膜變、血管病變。
假若不幸真的發生併發症,患者就需要接受胰臟移植,但器官移植等候時間很長,手術也存在著風險,受贈者亦必須終身服用免疫抑制藥物,失術成功率也不高。雖目前正研究只移植胰島(胰臟的內分泌組織)的治療方法,但這方法仍須依賴捐贈者的胰臟。
因此,培養出健康的胰島β細胞就成了醫學界的希望。
要讓β細胞完全成熟,關鍵在於β細胞從胰臟分離出來並形成胰島的過程。研究人員Gopika Nair博士表示:「生物學的一個關鍵原則是形隨機能(form follows function),因此我們推斷胰島的形成可能是β細胞成熟的重要過程。」
研究團隊以人工分離部分分化的胰臟幹細胞,並重新複製形成胰島的細胞簇時,細胞突然快速發育。不但β細胞對血糖的反應更像成熟的胰島素生成細胞,而且胰島的其他細胞似乎也開始正常發育,這是研究的首次重大突破。
研究團隊隨後將這些培養的胰島細胞移植到老鼠體內,結果發現這些細胞在幾天內就能正常運作。研究團隊觀察血糖濃度變化產生的相應胰島素濃度,發現其表現如同老鼠自生的胰島一樣。
研究團隊正研究使用CRISPR基因編輯,將這些細胞移植到患者體內,並免除病患需額外服用免疫抑制藥物的限制。Nair博士表示目前胰島素注射等治療方法,只是治標不治本,是次的研究結果,或許就是完全治癒一型糖尿病的起點。
Text by Medical Inspire