基因治療（Gene Therapy）是一種透過改變基因或當中的遺傳物質的方法，以補償原本體內壞損的基因或是產生有益的蛋白質，從而使疾病獲得治療。
自1950年代發現DNA結構起，科學家便一直猜想可否嘗試重新編寫DNA的密碼，而其後的研究成果得出有許多疾病都是由基因決定的，使他們致力於研究基因編輯。現時最為人所熟知的基因編輯技術有3種，分別為TALEN（Transcription Activator-Like Effector Nuclease）、ZFN（Zinc-finger nucleases） 以及 CRISPR 。
經過多年反覆的研究，美國科學家終於在基因編輯上有著一大突破，他們以常見的遺傳性心臟病──肥厚心肌症（Hypertrophic cardiomyopathy, HCM）作為測試的目的，在不同的時間將 CRISPR-Cas9 注射到帶有一套正常基因和一套疾病基因的受精卵中，看看最後胚胎是否能成功被修正成不帶疾病基因。
研究結果得出如果將CRISPR-Cas9注射到已受精的胚胎中，由於受精卵已開始進行細胞分裂，所以無法對修復胚胎內有疾病的基因，形成鑲嵌式胚胎（Mosaic embryo）－－即胚胎內含有不同基因組的細胞，成功修復的比例約 66.7%（36/54）。反之，如果在受精前將CRISPR-Cas9注射的話能在 DNA 開始複製前進行修復，胚胎修復成功的比例會較高，約72.4%（42/58）；剩下的則修復失敗。
麻省理工學院癌症學者海因斯（Richard Hynes）過去一直認為不應該編輯基因，主要是因為這麼不安全；但發現這一大突破後則改稱似乎不久後便能安全地編輯基因。
隨著基因編輯的技術日趨成熟，增加了遺傳疾病患者得到治癒的可能性。而目前基因治療的技術皆只針對體細胞（somatic cell）做基因編輯，若將此技術應用在生殖細胞上改變的可能是致命的遺傳疾病或是身高外表特徵等。這引發了一些迷思－－誰可以使用基因治療？是否只有富有的人才能取得治療？會否導致「優生嬰兒」的概念？
這些問題的確值得深思。
Source：The Washington Post、Nature
Text by Medical Inspire
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