CRISPR-Cas9 是為人所熟知的基因編輯技術之一,廣泛應用於科學研究,亦曾嘗試治療遺傳性心臟病—肥厚心肌症(Hypertrophic cardiomyopathy, HCM)。但卻有最新研究指出,此技術存有不少缺陷,並不是如想像中安全。
雖然CRISPR的基因編輯技術正在徹底改變生物學界,使得我們可創造出新的植物和動物品種,並為不同的疾病開發治療方法。CRISPR是可以通過在特定點切割,並在該位置引入變化來改變細胞中的DNA片段,被許多人視為目前視為治療HIV或癌症等疾病最有前途的方法。
在此研究中,研究人員測試了三種類型的細胞 — 老鼠胚胎幹細胞、老鼠骨髓細胞和人類的視網膜細胞。研究結果得出,CRISPR技術在修復的過程中,由於細胞會嘗試把DNA拼湊出來,但它們並不真正知道DNA的相鄰位置,導致DNA重排和DNA缺失,有時長達數百甚至數千個DNA字母。而且,當中有15%的病例會使基因失去原先作用。
這些研究的發現並不是一定意味著CRISPR的基因編輯技術是不安全的,但是,若將此技術真正用於人體身上時,所處理的將會是人體內數十億個細胞,這些微小的改變累積起來的話,便有可能引致癌症。
雖然這次的發表還未影響到現行CRISPR技術的使用,對於目前的應用還是安全的;然而,對於將此技術應用於臨床試驗中,可能仍有待商榷。而科學技術日新月異,CRISPR 技術不斷改進,若可使用不完全切斷 DNA 的切口酶(Nickase)、或以控制 DNA 活性來取代切割,都有助降低安全風險,副作用也將可改善。
Source:Nature Biotechnology、NewScientist
Text by Medical Inspire
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