近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其創新療法Xpovio（selinexor）2b期臨床試驗取得成功，這或有助治療復發或難治性多發性骨髓瘤。
在研究中，骨髓瘤患者平均曾接受過5種治療方法，但對多種療法產生抗性。而新療法Xpovio（selinexor）則相應上得到較正面的結果。相關研究發表在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上。
多發性骨髓瘤是一種惡性的漿細胞疾病。異常漿細胞在骨髓中聚集，可在體內多處骨組織形成腫瘤。這些細胞不僅無法行使正常功能，產生的抗體還會導致骨髓無法產生健康的血細胞。
除此之外，患者還會伴有多發性溶骨性損害、高鈣血症、貧血、腎臟損害。儘管目前多發性骨髓瘤具有多種療法，但仍然會有很多患者對所有獲批療法產生抗性，發展創新療法治療多發性骨髓瘤十分重要。
Karyopharm Therapeutics公司所提出的Xpovio療法是一種「first-in-class」口服的藥物，能選擇性抑製核輸出，可與核輸出蛋白XPO1結合併抑制其功能，由此阻斷腫瘤抑制因子、生長調節蛋白以及抗炎蛋白的核輸出，導致其在細胞核中積累，重新啟動或增強其腫瘤抑制功能。
這種抑製劑在引發腫瘤細胞特異性凋亡的同時不會對正常細胞產生嚴重的影響。今年7月，Xpovio還獲得了美國FDA的加速批准。這種創新療法可與地塞米松（dexamethasone）聯用治療復發/難治性多發性骨髓瘤患者。
「我們很高興將2b期臨床試驗研究結果發表在這一權威的同行評審期刊上，進一步證實了口服劑型Xpovio對治療復發/難治性多發性骨髓瘤具有潛在的功效。 」Karyopharm Therapeutics的首席研究者兼總裁Sharon Shacham博士指，「口服劑型Xpovio的誕生意味著大眾或將找到新的方案治療對多種療法產生抗性的多發性骨髓瘤患者。」
Source : The New England Journal of Medicine
Text By Medical Inspire
