【科大研究】首創基因編輯技術 有助發展長效老人癡呆治療

醫療科技

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阿爾茨海默症(俗稱老人癡呆)與家族遺傳有莫大關係,患者雖然可在認知出現問題之前獲得診斷,但目前還未有有效的治療方法。科技大學最近研發了一種新型全腦基因編輯技術,能替阿爾茨海默症的治療發展長效方法。

這種基因編輯技術利用新的運送工具,跨越血腦屏障。通過單次、無創的靜脈注射,便能將基因編輯工具運送到整個大腦,以進行全腦基因編輯。

團隊以阿爾茨海默症轉基因小鼠模型進行有關實驗,發現有效改善基因突變和病症。團隊又發現,實驗小鼠在接受基因編輯技術治療6個月後(其平均壽命三分一),其大腦中被認為引發AD神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊,仍然保持較低水平。上述證明該基因編輯技術的單次治療可以維持長期療效,亦未在小鼠身上發現任何明顯的副作用。

From: HKUST

團隊表示,有關技術可以在症狀出現前糾正引發疾病的基因突變,並且可達到「一次治療,長期有效」的治療效果;不過目前尚缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具將基因編輯工具運送到大腦,此外現有的基因組編輯技術,還無法在全腦範圍發揮有效的治療作用。

Source: HKUST, Nature Biomedical Engineering

Text by MEDICAL INSPIRE 醫·思維

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